[注目トピックス 日本株]窪田製薬HD Research Memo(5):遺伝子治療薬の開発は継続するものの開発費は抑制

*15:05JST 窪田製薬HD Research Memo(5):遺伝子治療薬の開発は継続するものの開発費は抑制
■窪田製薬ホールディングスの主要開発パイプラインの概要と進捗状況

2. 遺伝子治療(網膜色素変性)
網膜色素変性を適応症としたヒトロドプシン※1を用いた遺伝子治療については、2018年1月にSIRION Biotech(ドイツ)とアデノ随伴ウイルスベクター※2確立のための共同開発契約を締結し、同年11月よりプロモーター※3、カプシド※4、導入遺伝子(ヒトロドプシン)の最適化プロセス確立に向けた取り組みを開始している。現在は遺伝子の導入効率や発現量の向上に向けてウイルスベクターの改良研究を重ねている段階にあるが、全体の開発資金の効率的な運用が求められるなかで、ほかのパイプラインに優先的に資金を振り向けることもあり、2020年12月期の開発費は従来よりも抑制する計画となっている。

※1 ヒトの網膜の杆体細胞を構成するタンパク質の一種で、光受容体(光信号を電気信号に変えて脳に伝達する)の機能を果たす。
※2 治療する細胞に治療遺伝子を導入するために利用されるウイルス。
※3 ゲノムから遺伝子の転写が行われるときの、転写開始部分として機能している領域のことを指す。
※4 ウイルスゲノムを取り囲むタンパク質の殻のことを指し、ウイルスゲノムを核酸分解酵素などから保護し、細胞のレセプター(受容体)への吸着に関与している。カプシドはウイルスが細胞に侵入後、細胞またはウイルス自身の酵素によって取り除かれる。

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